นักวิทยาศาสตร์ได้พัฒนาสารประกอบที่อาจรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด myelogenous ซึ่งสามารถต้านทานต่อยา Gleevec ที่เรียกว่าปาฏิหาริย์
การทดลองของมนุษย์สามารถเริ่มได้ในเวลาเพียงหกเดือนเปรมเรดดี้ผู้เขียนอาวุโสของการศึกษาที่ปรากฏในฉบับสัปดาห์นี้เกี่ยวกับ กระบวนการของ National Academy of Sciences กล่าว
ผู้เชี่ยวชาญคนอื่น ๆ กำลังมองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง
“มันเป็นเรื่องเบื้องต้นมาก” ดร. มาร์แชลลิชท์แมนรองประธานบริหารฝ่ายวิจัยและโปรแกรมการแพทย์ของ Leukemia & amp; สมาคมโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง “ พวกมันมีสารประกอบที่น่าสนใจมากและอาจมีประโยชน์ถ้าพวกมันสามารถแปลงเป็นยาที่มนุษย์สามารถทนได้ แต่สิ่งเหล่านี้เป็นคำถามที่ยิ่งใหญ่”
มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด myelogenous (CML) เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมในเซลล์เม็ดเลือดที่เรียกว่าฟิลาเดลเฟียโครโมโซม ยีนผิดปกติที่เรียกว่า BCR-ABL ผลิตโปรตีนที่ผิดปกติซึ่งนำไปสู่การเปลี่ยนแปลงในการเจริญเติบโตของเซลล์ตามที่ลูคีเมีย & amp; สมาคมโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง
Gleevec ได้รับการยกย่องว่าเป็น “ยาวิเศษ” เมื่อมันเกิดขึ้นเมื่อประมาณห้าปีที่แล้วทำงานโดยจับกับยีน BCR-ABL จึงปิดกั้นกิจกรรมของมัน
ปัญหาก็คือในที่สุด Gleevec จะหยุดทำงานในหลาย ๆ คนที่ทานยา Reddy กล่าว
“ Gleevec มีประสิทธิภาพอย่างมากในสัดส่วนที่สูงมากของผู้ป่วย แต่ในช่วงเวลาหลายปีที่ผ่านมาสัดส่วนของผู้ป่วยเหล่านี้จะต้านทานได้” Lichtman กล่าว
ผู้เชี่ยวชาญเชื่อว่าเซลล์บางเซลล์มีการกลายพันธุ์ในยีน BCR-ABL ซึ่งทำให้พวกมันสามารถหลบเลี่ยง Gleevec ได้
“ โดยพื้นฐานแล้ว Gleevec จะกำจัดเซลล์มะเร็งทั้งหมดที่ไม่มีการกลายพันธุ์และอย่างช้าๆในช่วงเวลาหลายเดือนโคลนเหล่านี้ที่ต้านทานต่อ Gleevec จะเริ่มโตขึ้น” Reddy ศาสตราจารย์ด้านชีวเคมีและผู้อำนวยการของ Fels กล่าว สถาบันวิจัยโรคมะเร็งที่ Temple University School of Medicine ในฟิลาเดลเฟีย “มันเป็นคำถามของเวลา”
ในการพยายามเอาชนะปัญหานี้นักวิทยาศาสตร์ได้คิดค้นยาสองชนิดที่โจมตีการกลายพันธุ์บางตัว แต่ไม่ใช่ทั้งหมดของยานั้น Reddy กล่าว
Gleevec และยาอื่น ๆ สองตัวนี้ทำงานโดยจับกับโมเลกุลที่เรียกว่า ATP ซึ่งในทางกลับกันจะจับกับยีน BCR-ABL
“ สารประกอบใหม่เหล่านี้สามารถต้านทานการกลายพันธุ์ของบางสายพันธุ์ได้ แต่ไม่ใช่ทั้งหมด” Reddy กล่าว “ มีการกลายพันธุ์หลายอย่างที่ยังคงดื้อต่อยาทั้งสองนี้ความกลัวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาหลายคนก็คือเมื่อคุณเริ่มรักษาผู้ป่วยเหล่านี้ด้วยยาใหม่เหล่านี้รูปแบบกลายพันธุ์ที่ต้านทานต่อยาเหล่านี้จะงอกออกมา ทางออกถาวร “
เรดดี้และทีมของเขาตัดสินใจที่จะเพ่งความสนใจไปที่บริเวณอื่นของยีนที่ดูเหมือนจะไม่ได้กลายพันธุ์
“เราสร้างโมเลกุลขนาดเล็กที่บล็อกเว็บไซต์นี้โดยเฉพาะ” Reddy กล่าว ยาดูเหมือนว่าจะทำงานได้ทั้งในเซลล์ที่ต้านทาน Gleevec และเซลล์ที่ยังไม่ได้รับการรักษา โมเลกุลที่เรียกว่า ON012380 นั้นได้รับใบอนุญาตจาก Onconova Therapeutics Inc. ซึ่งช่วยให้ทุนสนับสนุนการศึกษา
ในเซลล์เนื้องอกของมนุษย์และในสัตว์ ON012380 ฆ่าเซลล์ด้วยการกลายพันธุ์ของ Gleevec ทั้งหมด ยาเสพติดก็ดูเหมือนจะปลอดภัยอย่างน้อยก็ในหนู
เรดดี้และเพื่อนร่วมงานของเขากำลังอยู่ระหว่างการรวบรวมข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่เพียงพอเพื่อโน้มน้าวให้องค์การอาหารและยาของสหรัฐฯเพื่อให้พวกเขาเริ่มศึกษามนุษย์
“ ฉันเป็นคนมองโลกในแง่ดีว่ามันจะทำงานอย่างไรในมนุษย์” เรดดี้กล่าว “ในกรณีของผู้ป่วยที่มาที่คลีนิคเป็นครั้งแรกด้วยการวินิจฉัยโรค CML การบำบัดแบบผสมผสาน [Gleevec และ ON012380] จะรักษาโรคได้” ยาใหม่ที่มีศักยภาพควรจะสามารถทำงานได้ตามลำพังในผู้ป่วยที่ต้านทานต่อ Gleevec เขากล่าว
Lichtman กล่าวเสริม:“ ถ้าสารนี้สามารถเปลี่ยนเป็นยาได้และถ้ามันทนได้กับผู้ป่วยที่มี CML และถ้ามันไม่ได้ทำสิ่งที่ไม่คาดคิดมันก็จะเป็นก้าวที่มีประโยชน์ แต่มนุษย์ไม่ได้เห็นยานี้ ยัง.”
- การรักษา Lockjaw - 01/24/2024
- อาการบาดทะยักคืออะไร? - 04/26/2023
- วิธีรักษาซิฟิลิส - 04/24/2023